Un investigador de UVA Health, en Estados Unidos, ha desarrollado un medicamento capaz de revertir la parálisis y la pérdida de visión en un modelo animal de esclerosis múltiple. Este fármaco, conocido como Kamuvudine K-9, se basa en compuestos previamente aprobados para tratar el VIH y ha mostrado resultados significativos en laboratorio, tal como se detalla en la revista Science Translational Medicine. A diferencia de los tratamientos convencionales que se enfocan únicamente en evitar nuevos episodios inflamatorios, K-9 ha demostrado recuperar funciones neurológicas ya perdidas.

El doctor Jayakrishna Ambati, director del Centro de Ciencias Avanzadas de la Visión de la Universidad de Virginia y profesor en el Departamento de Oftalmología, destacó que K-9 fue capaz de proteger las fibras nerviosas y su mielina, que son dañadas por la esclerosis múltiple. Además, el medicamento detuvo el incremento de la cadena ligera de neurofilamento (NfL), un biomarcador del daño nervioso en sangre. En comparación, los ratones tratados con un fármaco aprobado para la esclerosis múltiple no alcanzaron la misma recuperación funcional que aquellos que recibieron K-9.

Ambati explicó que el potencial de K-9 se ve respaldado por investigaciones que vinculan los medicamentos para el VIH con una disminución del 41% en el riesgo de desarrollar esclerosis múltiple y una reducción del 36% en las recaídas anuales, según un análisis de datos de seguros de más de 3 millones de personas. Subrayó que, a diferencia de la mayoría de las terapias actuales que solo previenen brotes adicionales, K-9 no solo previno deterioro adicional, sino que también permitió que los animales recuperaran habilidades perdidas.

La esclerosis múltiple afecta a cerca de un millón de personas en Estados Unidos, generalmente manifestándose entre los 20 y 40 años con síntomas que incluyen pérdida de visión y fatiga intensa. Aunque algunos pacientes experimentan remisiones prolongadas, la progresión de la enfermedad es variable y los pacientes suelen vivir, en promedio, siete años menos que aquellos sin la enfermedad. Actualmente, no existe cura, y mientras que los tratamientos disponibles ayudan a ralentizar la progresión, también afectan severamente la calidad de vida.

Aunque K-9 sigue siendo experimental para el tratamiento de la esclerosis múltiple, los investigadores son optimistas respecto a su potencial, y planean ensayos clínicos controlados para verificar si la recuperación observada en los ratones se puede replicar en humanos. Además, ven la posibilidad de aplicar su investigación a otras enfermedades neurodegenerativas vinculadas a la activación del inflamasoma y la lesión axonal, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), donde también planean probar K-9.

La inhibición del inflamasoma ha sido reconocida como una terapia prometedora para diversas enfermedades inflamatorias. En este contexto, Ambati comentó que K-9, junto con su derivado K-8, que ya ha mostrado eficacia frente a la degeneración macular, podría resultar beneficioso en enfermedades como el Alzheimer y el Parkinson. El nuevo Instituto de Biotecnología Paul y Diane Manning de la Universidad de Virginia tiene como objetivo acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos para estas complejas enfermedades, además de facilitar el acceso de los pacientes a ensayos clínicos a medida que surjan nuevas opciones terapéuticas.

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